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美股医药股_BioMarin制药:酶替代疗法（ERTs）
美股交易员资讯，外汇交易员策略，尽在美股洋财网！ BioMarin Pharmaceutical Inc.是一家美国生物技术公司，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔。它在美国，南美，亚洲和欧洲设有办事处和设施。BioMarin的核心业务和研究是酶替代疗法（ERTs）。BioMarin是第一家通过生产laronidase（Aldurazyme，由Genzyme Corporation销售）提供I型粘多糖贮积症（MPS I）治疗剂的公司。BioMarin还是第一家提供苯丙酮尿症（PKU）治疗剂的公司。
历史
BioMarin由Christopher Starr博士于1997年创立。和Grant W. Denison Jr.从Glyko Biomedical投资150万美元，并于1999年上市。 种子投资者包括MPM Bioventures，Grosvenor基金和FlorianSchönharting。
业务发展
2002年，BioMarin收购了Glyko Biomedical。
2009年，BioMarin收购了Huxley Pharmaceuticals，Inc.（Huxley），该公司拥有3,4-二氨基吡啶（3,4-DAP）磷酸氨苯吡啶的专有形式的权利。2010年，BioMarin被欧洲委员会授予3,4-二氨基吡啶（3,4-DAP）磷酸氨磷安定的市场营销许可，用于治疗罕见的自身免疫性疾病Lambert-Eaton肌无力综合症（LEMS）。BioMarin以Firdapse的名义推出了该产品。
2010年，BioMarin收购了LEAD Therapeutics，Inc.（LEAD），这是一家小型的私营药物开发和早期开发公司，主要产品为关键化合物LT-673，这是一种口服可治疗的聚（ADP-核糖）聚合酶（PARP）抑制剂，用于治疗糖尿病。具有罕见遗传定义的癌症的患者。 此次收购之后，收购了ZyStor Therapeutics，Inc.（ZyStor），这是一家私人生物技术公司，专门开发用于治疗溶酶体贮积病的ERT及其候选药物ZC-701，类似于胰岛素的融合体生长因子2和α葡萄糖苷酶（IGF2-GAA）正在发展蓬皮病。在2010年10月的研发日，BioMarin还宣布了一项肽疗法的新计划，vosoritide（BMN-111），用于治疗软骨发育不全。
2012年，BioMarin收购了总部位于圣地亚哥的私人生物技术公司Zacharon Pharmaceuticals，该公司专注于开发针对糖类代谢途径的小分子。
2014年，BioMarin以200万美元的价格从Repligen手中购得了一个组蛋白脱乙酰基酶抑制剂 化学文库，意在推进针对Friedreich共济失调和其他神经系统疾病的疗法。
2014年11月，公司同意以高达8.4亿美元的价格收购Prosensa；但是，杜兴肌营养不良症的治疗方法未能获得FDA的批准，并于2016年5月停止开发。
2019年10月，该集团将在都柏林开设办事处，以支持其在欧洲，中东和亚洲的进一步发展。
产品
截至2016年，BioMarin市场上有六种产品。
四氢生物蝶呤（商品名为Kuvan）（盐酸沙丙蝶呤），一种用于苯丙酮尿症的小分子药物，于2007年引入，是治疗苯丙酮尿症的首个基于药物的干预措施
芳基硫酸酯酶B（商标为Naglazyme）（半乳糖苷酶），一种用于治疗Maroteaux -Lamy综合征（也称为VI型黏多糖贮积症）的重组蛋白。
艾杜糖醛酸（商标为Aldurazyme），重组蛋白治疗剂黏多糖贮积症我
Amifampridine（商标为Firdapse），一种用于Lambert-Eaton肌无力综合症的小分子药物（截至2013年，仅在欧盟批准）
Alosulosulfase alfa（商标为Vimizim）是解决莫尔基奥综合症（MPS IVA）病因的唯一酶替代疗法，在发达国家约有3,000名患者受到影响。该疾病是由于参与糖胺聚糖（GAG）代谢的酶缺乏活性而发生的。
阿尔法神经脂酶（商标为Brineura）是一种用于治疗Batten病的酶替代疗法，该病是神经元类固醇脂褐藻病的一种形式。它于2017年获得批准。
Biomarin正在努力开发几种新药。
Valoctocogene Roxaparvovec是一种正在研究中的治疗A型血友病的实验药物。它是一种腺相关病毒载体，旨在将VIII因子基因的有效拷贝转移到缺乏该病毒的患者中。
争议
2010年，BioMarin参与了围绕3,4-二氨基吡啶（3,4-DAP）的争论。BioMarin公司以Firdapse的名义销售 3,4-DAP的磷酸盐。2010年，BioMarin被授予Firdapse的独家许可权，为期10年。结果，规定的国民保健服务疗程的价格从无牌药品的1,987美元增加到Firdapse的69,970美元。该公司声明，在获得许可之前，无法保证产品的质量控制，也无法通过监管程序来正式监视不常见的副作用。
2013年，BioMarin制药公司成为癌症患者扩大对实验药物获取途径的辩论的中心。在她的医生的建议下，患有晚期卵巢癌的患者安德里亚·斯隆（Andrea Sloan）要求该公司让她使用BMN 673，这是一种未经批准的PARP抑制剂候选药物，在一项小型1期临床试验中表现出了良好的活性。该公司以安全为由拒绝了。斯隆女士最终从另一家公司收到了类似的候选药物。
2015年，关于扩大获取范围的另一个争议是，在临床试验中向患有脑部疾病但不参与试验的德国儿童提供药物。
英国广播公司（BBC）在2019年4月报道称，参加了该药物Kuvan（盐酸沙丙蝶呤）药物试验治疗的患者后来被拒绝使用。NHS和国会议员Stephen Hammond批评该公司为患者牟取暴利。该公司对此做出评论：“尽管在欧洲，俄罗斯和土耳其的26个国家中，十多年来患者取得了积极的成果，但BioMarin感到失望的是，英国NHS尚未意识到用Kuvan治疗PKU患者的价值”
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