亚力信制药:拥有全球最贵的特种药,需要患者每年花40万美元

时间:2019-10-17 21:23来源:未知 作者:admin
亚力信制药:拥有全球最贵的特种药,需要患者每年花40万美元

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Alexion Pharmaceuticals Inc.是一家美国制药公司,以开发Soliris(一种用于治疗罕见的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)的疾病)而闻名。该公司还参与与自身免疫性疾病相关的免疫系统研究。它在全球拥有约2400名员工。 2016年2月,公司在康涅狄格州纽黑文市的新总部举行了奉献仪式,离公司在同一城市的起点不远。
 
2017年9月,Alexion宣布将于2018年中将总部迁至马萨诸塞州波士顿。
 
 
 
历史
亚力兄制药成立于1992年,在科技园区在纽黑文,康涅狄格州由史蒂芬Squinto和伦纳德·贝尔。贝尔一直担任公司的首席执行官,直到2015年。 2000年,Alexion将总部从纽黑文搬到了康涅狄格州柴郡。2015年12月,纽黑文(New Haven)的市区人行横道(Downtown Crossing)项目完成后,Alexion搬回纽黑文(New Haven)。
 
自2006年以来,Alexion一直是杜克大学阿司匹林和氯吡格雷(商品名Plavix)的医疗研究和质量研究的支持者。
 
Alexion 于2007年获得美国食品和药物管理局(FDA)的Soliris批准。最初被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(一种罕见的血液病)。2010年,德国发生了由肠出血性大肠杆菌(EHEC)引起的溶血尿毒症综合征暴发。Soliris被认为是一种治疗选择,因为它可有效治疗非典型溶血性尿毒症综合征,这种疾病类似于由EHEC感染引起的疾病。
 
2011年4月,Alexion加入了纳斯达克100指数,该指数由在纳斯达克交易的100只最大的非金融股票组成;它的市值为85亿美元,取代了Genzyme公司。
 
2015年4月,贝尔被大卫·哈拉尔(David Hallal)替换为首席执行官。 2016年,公司成为美国药物研究与制造商(PhRMA)的成员。
 
2016年12月,Alexion董事会宣布了新的领导职务。现任董事会成员大卫·布伦南(David Brennan)担任临时首席执行官。霍尼韦尔的首席财务官大卫·安德森(David Anderson)被任命为首席财务官,取代了维卡斯·辛哈(Vikas Sinha)。2017年3月,Alexion任命路德维希·汉森(Ludwig N. Hantson)为新任首席执行官。
 
2017年9月,Alexion宣布将关闭其位于RI Smithfield的制造工厂。
 
收购
2000年,Alexion 以4100万美元的股票收购了Proliferon Inc.,这是一家位于加利福尼亚州圣地亚哥的处于开发阶段的生物制药公司。Alexion的首席执行官伦纳德·贝尔(Leonard Bell)表示,Proliferon能够产生“无限量的抗体”的能力是此次收购的原因。当时Proliferon的年收入约为250万美元,其资产价值为210万美元。该公司自此更名为Alexion Antibody Technologies Inc.。
 
2011年12月,Alexion收购了总部位于蒙特利尔的Enobia Pharma Corp,这是asfotase alfa的开发商,后者是一种用于治疗遗传性低磷血症的药物。
 
2015年5月,Alexion宣布了计划以84亿美元的现金加现金交易收购列克星敦公司Synageva BioPharma,这是一家罕见病治疗剂生产商。该价格比Synageva当时的市值高出135%以上。它的估值约为预计峰值销售量的十倍,是生物技术行业的两倍。
 
2018年4月,Alexion宣布以8.55亿美元的价格收购Wilson Therapeutics。 9月,公司宣布将以12亿美元的价格收购Syntimmune-扩大其罕见病产品的市场。
 
 
所有权
截至2017年,Alexion Pharmaceuticals的股票主要由机构投资者持有(Fidelity Investments,T。Rowe Price,BlackRock等

产品
特种药物
Alexion采用了开发药物来对抗罕见疾病的策略。由于目标用户群很小此类药物,临床药物往往会更快[比那些大众市场药品和更便宜。此外,大型制药公司往往会忽略这些市场,从而在对Alexion的竞争最小的情况下创造了一个利基市场。保险公司通常愿意为此类药物支付高昂的价格;由于他们的客户很少需要这种药物,因此高昂的价格不会显着影响保险公司的支出。“针对罕见疾病的特种药物的成功是在向大众出售药物的传统药物业务下降之际……特种药物的价格比任何人想象的都要贵。” 
 
Soliris 
Alexion的第一种药物Soliris于2007年首次推出,用于治疗罕见的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)。已被批准在加拿大,欧盟,日本和美国使用;但是,加拿大的可用性有限。加拿大PNH患者协会等组织正在游说改变这一状况。这种药物每年大约需要花费450,000美元,被认为是世界上最昂贵的药物。]这种药物的价格太高了,几乎没有人能付这个价。结果,Alexion聘请了公共关系公司来帮助家庭开展运动,向其政府施加压力,要求他们为该药付款。Alexion正在向政府施加压力,要求他们从公共钱包中收取款项。收取的价格比成本价格高出很多。此外,关于Soliris开发的许多研究都来自公立大学。关于药品的定价和药品生产商的道德存在伦理问题。Alexion正在开发第二种非常高价格和高利润的药物。
 
2011年9月,FDA正式批准使用Soliris作为成人和儿童的非典型溶血尿毒症综合征的治疗方法。超过一半的aHUS患者由于补体激活不受控制而导致的重要器官/器官衰竭(通常累及肾脏)受损而最终死亡。FDA批准的决定得到了医学界的积极回应,亚特兰大儿童医院的儿科肾脏病学主任称这是“为患有这种疾病的患者和家庭取得的最重要进展”。
 
到2010年,Soliris被认为是世界上最昂贵的药物。在英国的治疗费用为每年340,200英镑,在加拿大为每年50万美元,和美国每年409,500美元。就折磨不到一万人的最罕见疾病而言,拥有唯一被批准用于治疗这些疾病的药物的生物技术公司“可以收取几乎任何他们想要的费用”。“在测试Soliris的PNH之前,Alexion测试了该药物用于类风湿关节炎困扰着一百万美国人。结果是试验失败了。但是,如果它能治疗关节炎,Alexion可能会为此收取较低的价格,因为它必须与价格仅为20,000美元的药物竞争。” Alexion于2008年开始出售Soliris,2007年的销售额为2.95亿美元,其股价在2010年升至130%。
 
2013年4月和2013年5月,比利时发生争议,当时媒体透露政府因索里里斯(Siriris)太贵而拒绝支付7岁男孩的治疗费用。男孩的药费每两周9,000欧元。2013年5月4日,德斯坦达德(De Standaard)报告说,为Alexion工作的一家新闻关系(PR)机构已帮助该男孩的父母向新闻界传达了他们的故事。也有报道说,父母相信他们的捐助者是荷兰的一个患者组织,并且公关公司在Alexion的允许下采取了行动。几位政治家表示,该公司正试图“勒索”政府,Alexion否认了这一指控。到2013年5月7日,已达成补偿该药的协议。
 
比利时制药行业协会Pharma对该事件进行了内部调查,以防止Alexion违反该协会的道德标准。但是,在6月12日,Alexion收到了针对Pharma 的法院禁令,阻止其通报调查结果。同时,Pharma起诉了Alexion Pharma Belgium。禁令于2013年9月底被撤销,但此案仍在2015年3月审理中。
 
2017年10月,FDA批准使用Soliris治疗患有重症肌无力(gMG)的成年患者。2017年11月,公司从日本专利局获得了Soliris的专利。
 
Strensiq 
2015年10月,Alexion的第二种药物Strensiq(alfotase alfa)获得了美国FDA的批准。它用于治疗低磷血症,一种罕见的代谢紊乱。
 
卡努马
Kanuma是Alexion在收购Synageva时收购的Kanuma,于2015年获准用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症,后者是一种致命的遗传病,可导致脂肪物质在血管壁,肝脏和其他组织中积聚。Alexion估计该药物最终的年销售额可能超过10亿美元。
 
财务
2013年,Alexion的销售量中有36%来自美国,低于上一年的37%;33%来自欧洲,低于35%;日本仅占10%以上。收入受到Soliris销量增加(增长40%)以及与欧洲回扣相关的平均价格下降的影响。收购相关成本从2200万美元大幅下降至仅500万美元。研发支出在2013年达到了创纪录的3.17亿美元,比上一年增长了83%。
 
Soliris首次获得批准时,最高年销售额估计为1.5亿美元。[20] 然而,到2013年9月,Soliris的季度销售额突破4亿美元。2015年第一季度的销售额刚刚超过6亿美元,并且仍在增长。
 
在收购Synageva之前,Alexion的估值为340亿美元。[10] 在过去五年中,该股票上涨了约800%,目前的市盈率为预期市盈率的46倍。由于其市场的利基性质和Soliris的高成本,该公司享有很高的利润率。

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